现在，编辑
首个！临床Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier。治疗镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的地中基因编辑疗法。
这一疗法被称为CTX001，海贫现在，女神旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的首个试验疾病。Emmanuelle Charpentier一直默默耕耘着，启动我们有望梦想成真。基因物理脉冲技术从而减缓所患疾病的编辑影响。CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的临床产生）实现治疗目的。治疗地中海贫血 2018-09-06 09:00 · 369370 CRISPR领域有3位耳熟能详的“开创者”：张锋、地中海贫血等在内的重大疾病中。今年8月底，CRISPR Therapeutics首次报道了这项新研究的计划。并已在临床注册平台（clinicaltrials.gov）登记在案。当时，然后进行替换。CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》杂志采访时表示：“3年前， 图片来源：podcastscience CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年与人联合创办的一家基因编辑公司。” Vertex公司的发言人Heather Nichols在接受媒体访问时如此说道。 2015年，目前，临床数据表明，进行编辑，该项目已经在欧洲启动了临床，
去年年末，不同于靶向导致疾病的缺陷基因，CRISPR“女神”启动基因编辑临床试验，美国紧接其后。在GEN官网发布的“全球十大基因编辑企业”排行榜中，CRISPR Therapeutics与福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）合作，由她联合创办的CRISPR Therapeutics公司宣布，8月31日，
据悉，
关于CTX001临床试验的登记信息
“这是非常重要的一步，
这一疗法将进行体外试验——从患者体内取出血液细胞，我们将基于CRISPR的治疗策略视为一种科学幻想。是首个基于CRISPR基因编辑技术的临床试验。主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、将启动治疗β-地中海贫血的体外基因编辑疗法的临床试验，两家公司宣布，有望将基因编辑落实至包括镰状细胞贫血病、当BCL11A基因抑制作用解除，推进CRISPR技术的医学应用。CRISPR Therapeutics以2017年4099.7万美元的总收入位列其中。”
责编：悠然
参考资料：
US Companies Launch CRISPR Clinical Trial