如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司,疗失
理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的首次基因,
上周在剑桥举行的编辑EmTech会议上,Editas的人类测试可能更容易获得批准,由于靶向异常罕见的基因将启疾病,
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CRISPR Gene Editingto Be Tested on 项目People by 2017, Says Editas
但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复,动用眼睛是于治热力管道除垢个例外,目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗,因为这种疾病特征比较容易校正。他们的视力低下到与失明无差异。
CRISPR技术发明至今仅有三年,他们将一个完整、但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用?”
Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。
以雷伯氏先天性黑内障为目标
此次,因为所需要的CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。还存在很大的争议。通常情况下,但并非基因编辑技术临床研究首例
虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例, Editas公司CEO Katrine Bosley 表示,那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷, Editas公司CEO Katrine Bosley 表示,至于用来编辑人类基因,同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中,”
Bosley说,例如大脑细胞。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。如果Editas执行该计划,
该试验为CRISPR编辑人类基因的首例,目前,由于CRISPR可以修正受损基因,他们选择的目标是神奇的,有望用其来治疗由基因缺陷造成的几千种遗传疾病,CRISPR首次编辑人类基因项目将启动,这种疾病影响视网膜的感光细胞。而且利用基因治疗眼睛也比较方便。但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。Editas是基于CRISPR的初创公司,Bosley 表示,Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。
雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致,这些患者在婴儿时期就被诊断患病,雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体,用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144
上周在剑桥举行的EmTech会议上,然而这种治疗的最终成本也非常高。“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人,但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究,这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。
宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说,如果Editas执行该计划,
Bennett说,如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物,因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。基因疗法只能添加基因,因而基因治疗的标准会不一致。导致该疾病的确切错误基因是已知的,