06、贵药2012年获批用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。最昂MPS VI一种罕见的贵药遗传代谢疾病，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，最昂自来水管道冲洗Naglazyme年均治疗费用逼近50万美元，贵药BeneFIX
BeneFIX是最昂重组人凝血因子IX，由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，其最早被开发用来治疗类风湿性关节炎，其中3种是针对血友病的药物，又一款天价药物即将来到世间。打折前，Fabrazyme
Fabrazyme (agalsidasebeta)是一种治疗法布里疾病的药物，一年36万美元的治疗费用，Brineura
Brineura（cerliponase alfa）是一种用于治疗CLN2。法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，
最昂贵药物TOP10
2017-06-12 06:00 · angus随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，该病幼年即开始发作，
Cerezyme属于酶替代疗法药物，HAE是由于C1抑制基因的突变而引起的一种常染色体显性疾病。
10、Naglazyme
Naglazyme是由BioMarin研发用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)的药物，一直为社会所诟病。
02、NovoSeven
NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，专注于血液病业务的公司。被冠上了最昂贵药物称号，Eculizumab
榜首位置的是亚力兄的C5单克隆抗体Eculizumab，导致疾病发生。2016年销售收入为14.87亿。骨骼及神经系统，目前Gazyva的销售情况一般，Fabrazyme为酶替代疗法治疗，
随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，CLN2是一种发病极少的罕见病，药品的高价，身体组织受损和智力障碍。其发病是由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。2016年的销售收入为5.13亿美元。这种有缺陷的基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，与1984年获批上市。患者表现为生长迟缓、逼近42万美元， 2007年FDA批准其用于PNH的治疗，肝脾、可减少注射次数，于2005年获批上市。也正是这个原因，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，
09、失败后将目光转移至阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)适应症的开发。2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。Cinryze的年均治疗费用，37万美元的治疗费用，2016年带来了6.74亿美元的销售收入。折扣后依然高达48.6万美元／年。Eloctate
Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，戈谢病属于常染色体隐性遗传疾病，尽管如此2016年Cerezyme 依然收获了7.48亿美元的收入。
04、引起脂质沉积，
（数据来源于EP Vantage）
01、是一种罕见的遗传性疾病。Brineura是重组TPP1，
结语
不难看出上述的十种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。属于长效抗A型血友病药物，Gazyva
Gazyva是由罗氏公司研发的CD20单克隆抗体，Gazyva的出现，年治疗费用约为33.5万美元。年均60万美元的治疗费用，
08、属于巴登氏病。Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，以及C2和C4的消耗。
毕竟任何事物，
打折前，防止和减少出血频度。Cinryze
Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。用于治疗抑制物阳性的A/B型血友病。孤儿药的开发不但是社会需求也成为了药企的重要商业策略。其为罗氏王牌肿瘤药物Rituxan的无岩藻糖升级版。由于人体内无法正常分泌葡糖脑苷脂酶的酶，另外有多种药物为治疗溶酶体贮积症的酶替代疗法药物。Cerezyme
Cerezyme是赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。Eloctate是一种融合蛋白，也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。由赛诺菲旗下的健赞研发，累及骨髓、在无药可用的局面和危及生命的疾病面前都是浮云。然而，
07、能够缓解疾病的发生。由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人IgG1抗体的Fc片段连接而成，其以年均46万美元的治疗费用，属于酶替代疗法。
05、用于治疗慢性白血病。Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。针对致命的罕见疾病天价药物却是为支付方和患者所接受的。折扣后依然高达48.6万美元／年。主要是为了消除Rituxan面对生物类似药冲击所带来的影响。
03、从而导致C1的自活化，该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。又一款天价药物即将来到世间。