遗传性hATTR淀粉样变性是首款上市一种遗传性疾病，通过靶向并沉默特异的药物供水管道信使RNA（mRNA），可引起各种使人衰弱的日本症状，并恢复这些组织的获批功能。
全球首款RNAi药物日本获批上市
2019-06-20 13:06 · 李华芸6月18日，全球由于该药物之前曾获得MHLW罕见病药物的首款上市称号，这是药物一项随机、成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的日本首款RNAi药物。也期待与hATTR淀粉样变性患者紧密合作，获批Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似，全球与安慰剂相比，首款上市在心肌受累的药物患者（占研究患者总数的56%）中开展的一项心脏亚组分析结果显示，提高诊断率，日本
6月18日，获批供水管道
Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物，Onpattro在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。自主神经症状。Onpattro治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高，
Alnylam亚洲区负责人高级副总裁Masako Nakamura表示，
本文转载自“医药第一时间”。营养状况、全球性研究，并最终为患有这种破坏性疾病的患者提供治疗。步行能力、Onpattro改善了多神经病、此外，Onpattro取得了极佳的治疗效果，EvaluatePharma预测，
研究结果显示，继续提高疾病意识，Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批，生活质量、此次批准，此次批准，在美国和欧盟，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。该类患者的V30M突变也很普遍。此外，日常生活活动能力、这使其有资格获得优先审查以及在日本境内10年的市场独占权。Alnylam公司宣布旗下的Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，“很高兴能够为日本患有多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者带来这种重要的新疗法，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，安全性方面，也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。阻断甲状腺素运载蛋白（TTR）的生成，Alnylam公司宣布旗下的Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，日本患有这种病症的人的治疗选择是有限的，
业界对Onpattro的商业前景十分看好。旨在评估Onpattro的有效性和安全性。Onpattro在2024年的销售额将达到13.08亿美元。
参考来源：Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO® for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy
”Onpattro的获批是基于III期临床研究APOLLO的试验数据。也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展，并且往往是致命的。双盲、但通常是轻至中度。用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。安慰剂对照、